通用型CAR-T疗法获美国FDA放行

近来,致力于开发异体CAR-T疗法的Cellectis公司宣告,美国FDA答应其在研产品UCART123的临床实验继续进行,医治急性骨髓性白血病,以及母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)。

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本次成为世人重视焦点的UCART123是一款“通用型”CAR-T疗法,在细胞的来历上与传统CAR-T疗法有所不同。在传统CAR-T疗法中,研制人员需要从患者体内提取T细胞,刺进嵌合抗原受体(CAR),使T细胞针对癌细胞上的特定抗原,再把这些改造后的T细胞输回到患者体内医治癌症。通用型CAR-T疗法则可以对异体T细胞进行提早制备,随时提供给患者。此外,它也不受患者本身T细胞质量的影响。

这款疗法针对的是急性骨髓性白血病以及BPDCN癌细胞表面上遍及表达的CD123抗原。本年2月,它成为了首款通过美国FDA同意进入临床实验的通用型CAR-T疗法。多名患者随后入组,承受医治。

新药研制的路途历来不是坦道,突破性的立异疗法研制特别如此。在这项前期临床实验中,一名患者不幸逝世,这也让美国FDA在9月4日决议暂停这项实验,好在安全性上做从头规划。

在和美国FDA进行评论后,Cellectis决议对现在UCART123的1期临床实验进行以下改动:

下降UCART123细胞水平至每公斤62500个。

下降环磷酰胺(cyclophosphamide)的用量至每天每平方米750毫克,继续3天。每日最高剂量不超越1.33克。

在UCART123细胞输注当天引进特定的规范,它们包含没有在淋巴细胞铲除后发作新的不受控的感染,没有发热,只运用替换剂量的糖皮质激素,没有器官呈现功能障碍。

保证每种医治计划接下来的3名患者年纪都低于65岁。

保证接下来的患者招募是AML123与ABC123两种计划的交织,两项研讨的患者招募距离应不小于28天。

现在,Cellectis正在与研讨人员和临床实验中心一起协作,以获得组织审查委员会(IRB)关于修正的同意。如果一切顺畅,Cellectis将康复对患者的招募。

本年是CAR-T疗法的元年,我们也现已见证了两款CAR-T疗法的上市。如果通用型CAR-T疗法可以顺畅面世,关于患者来说无疑又多了一条全新的医治计划。我们等待这一天的尽早到来!

参考资料:

[1] FDA Lifts Clinical Hold on Cellectis Phase 1 Clinical Trials with UCART123 in AML and BPDCN

[2] FDA gives Cellectis a green light to relaunch off-the-shelf CAR-T studies — with several strings attached

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者编撰,观念仅代表作者自己,不代表新浪医药新闻态度。

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